不改变DNA,如何让基因“沉默”?诺奖得主 Craig C. Mello 9月来华(DNA改变后人有什么变化) ypxx.net

今年9月,2006年诺贝尔生理学或医学奖得主 Craig C. Mello教授将来到中国。

他最著名的科学贡献,是与Andrew Fire共同发现:

RNA干扰,RNA interference。

Mello教授发现的RNA干扰是什么?

人体的DNA保存着大量遗传信息。

但DNA中的信息并不会直接变成蛋白质,而是通常先形成信使RNA,再由细胞按照这些信息制造蛋白质。

Mello和Fire发现:

某些双链RNA可以识别与其序列匹配的信使RNA,并触发基因沉默。

也就是说:

不需要直接修改DNA,就可以在RNA层面影响某个基因的表达。

2006年,两人因此共同获得诺贝尔生理学或医学奖。

为什么RNAi的意义这么大?

RNAi很快成为科学家研究基因功能的重要工具。

如果研究人员想知道某个基因是干什么的,可以通过RNAi把它的表达降低,再观察细胞发生什么变化。

更重要的是,人们后来意识到:

如果一种疾病是由于某种异常蛋白产生,那么能不能通过RNA技术,直接在信使RNA这一层减少这种蛋白?

这条思路最终走向了临床。

2018年,FDA批准patisiran,成为首个FDA批准的RNAi治疗药物。

Craig C. Mello现在是什么身份?

Mello教授目前任职于美国麻省大学陈医学院RNA Therapeutics Institute,是Distinguished Professor,并担任Blais University Chair in Molecular Medicine。

他还是美国国家科学院院士。

今天,他依然在研究RNA、小RNA介导的基因沉默以及细胞如何识别和调控遗传信息。

因此,Mello教授并不是仅仅代表一个2006年的诺贝尔奖。

他参与开启的RNA研究方向,直到今天仍然在快速发展。

Mello教授适合哪些企业合作?

比较匹配的领域包括:

RNA药物、核酸药物、创新药、精准医学、遗传病、罕见病、肿瘤、基因调控以及生命科学技术。

如果企业本身拥有RNA技术管线或者相关科研项目,更容易与教授形成真正的科学交流。

今年9月Craig C. Mello教授来华,对于关注RNA医学和下一代生物技术的中国企业而言,也因此值得提前关注。